Aspectos Legais do Acesso a Novas Terapias e Medicamentos Experimentais
O acesso a novas terapias e medicamentos experimentais continua sendo um tema de grande relevância em 2025, especialmente para pacientes que enfrentam doenças graves, raras ou sem tratamento aprovado. Com o avanço acelerado da ciência médica e biotecnológica, cresce também o interesse da sociedade e do Judiciário sobre os limites e possibilidades legais desse tipo de tratamento.
Neste artigo, discutimos os aspectos legais do acesso a terapias experimentais no Brasil, com foco no uso compassivo e nos programas de acesso expandido, destacando como funcionam, quais os requisitos e as principais atualizações regulatórias promovidas pela Anvisa.
O que são tratamentos experimentais e por que são importantes?
Como funciona a aprovação de medicamentos e terapias?
Novos medicamentos e terapias passam por um longo processo de desenvolvimento e aprovação regulatória. No Brasil, a Anvisa exige estudos clínicos que seguem padrões internacionais, divididos em fases rigorosas para comprovar segurança e eficácia. Nos Estados Unidos, a FDA cumpre papel semelhante.
Esse processo pode levar de 5 a 10 anos, o que, para pacientes com condições terminais ou degenerativas, representa uma espera inviável.
Por que o acesso antecipado é necessário?
Pacientes que enfrentam doenças como câncer agressivo, doenças autoimunes raras ou distúrbios neurodegenerativos não têm tempo a esperar. Nesses casos, o uso compassivo ou a participação em programas de acesso expandido pode ser a única chance real de tentativa terapêutica.
O que é o uso compassivo e como solicitar?
Qual a definição legal do uso compassivo?
O uso compassivo permite que um paciente grave, sem alternativas terapêuticas disponíveis, utilize um medicamento ou tratamento ainda não aprovado pela Anvisa, mas que esteja em fase avançada de testes clínicos ou aprovado em outros países.
Quais os requisitos legais atualizados em 2025?
A Anvisa, por meio da RDC nº 608/2022, consolidada e atualizada em 2024, estabelece os seguintes critérios:
Condição clínica grave ou terminal;
Ausência de alternativas terapêuticas aprovadas no Brasil;
Consentimento livre e esclarecido, assinado pelo paciente ou responsável legal;
Solicitação médica fundamentada, com justificativa científica e dados disponíveis sobre o tratamento;
Aprovação da Anvisa, com apresentação de dossiê técnico e termo de responsabilidade.
Etapas do processo:
Avaliação médica e elaboração de relatório clínico.
Solicitação ao fabricante do medicamento.
Envio de dossiê à Anvisa, com documentos médicos e científicos.
Assinatura do consentimento informado.
Aprovação da Anvisa e início do tratamento sob monitoramento.
Como funcionam os programas de acesso expandido?
O que são programas de acesso expandido?
São programas propostos pelas indústrias farmacêuticas que possibilitam o uso de medicamentos ainda em fase de desenvolvimento para grupos específicos de pacientes fora dos estudos clínicos. Diferem do uso compassivo por envolver mais pacientes e critérios mais estruturados.
Requisitos legais em 2025:
O medicamento deve estar em fase avançada de testes clínicos;
O programa deve ser submetido à Anvisa;
Deve haver plano de acompanhamento, monitoramento e notificação de eventos adversos;
Critérios de inclusão e exclusão devem ser públicos e objetivos;
É exigido o relato regular de resultados à Anvisa e ao Comitê de Ética em Pesquisa.
Quais são os fundamentos jurídicos?
Base legal no Brasil
O acesso legal a terapias experimentais se apoia nas seguintes normas:
Lei nº 6.360/1976 – Regula a vigilância sanitária de medicamentos;
Lei nº 8.080/1990 (Lei Orgânica da Saúde) – Garante o acesso universal e igualitário à saúde;
RDC nº 38/2013 e RDC nº 608/2022 – Regulam o uso compassivo e os programas de acesso expandido;
CF/88, art. 196 – Estabelece que a saúde é direito de todos e dever do Estado.
Quais cuidados legais são necessários?
Consentimento informado: ainda mais importante em 2025
A Anvisa exige um processo formal, com assinatura de termo de consentimento, explicando ao paciente:
Que o tratamento é experimental;
Que não há garantia de eficácia;
Os possíveis efeitos colaterais e riscos;
Que o paciente poderá interromper o uso a qualquer momento.
Responsabilidade civil e penal dos envolvidos
Em caso de negligência, omissão ou administração inadequada, médicos, clínicas e laboratórios podem ser responsabilizados civilmente e até penalmente. O Judiciário tem adotado jurisprudência que exige transparência, controle e monitoramento rigoroso desses tratamentos.
O que diz a jurisprudência brasileira?
Em 2024 e 2025, o STJ e tribunais regionais vêm admitindo a possibilidade de acesso a medicamentos experimentais, desde que cumpridos os requisitos técnicos da Anvisa e respeitados os princípios da dignidade da pessoa humana, proporcionalidade e precaução.
Há decisões importantes que reconhecem o direito ao uso compassivo como extensão do direito à vida e à saúde, inclusive determinando que o SUS ou planos de saúde custeiem o tratamento em situações específicas.
Quais são os principais desafios em 2025?
Burocracia e lentidão nos processos
Apesar de avanços na digitalização da Anvisa, muitos pedidos de uso compassivo ainda enfrentam delays burocráticos. A sociedade civil e o setor médico pressionam por protocolos mais ágeis, principalmente em casos urgentes.
Alto custo dos tratamentos
Mesmo quando o tratamento é gratuito, o custo com transporte, internações, acompanhamento e exames pode ser elevado. Em muitos casos, o Judiciário tem sido acionado para garantir que o SUS ou planos arquem com esses custos.
Garantia de equidade no acesso
É essencial garantir que todos os pacientes, independentemente da região ou classe social, tenham igualdade de oportunidades para acessar tratamentos experimentais. Esse é um desafio constante para o sistema público de saúde.
O acesso a novas terapias e medicamentos experimentais é, em 2025, uma realidade necessária e amparada por normas legais no Brasil. Para pacientes em situações graves, essas alternativas representam não apenas uma chance de melhora, mas de sobrevivência.
Cabe ao Estado, às instituições médicas e ao Judiciário garantir que esse acesso ocorra de forma segura, ética e igualitária. E ao cidadão, buscar seus direitos com o devido suporte médico e jurídico.
Em dúvida sobre como obter um tratamento experimental?
Consulte um médico de confiança e verifique se há alternativas de uso compassivo ou programas de acesso expandido. Em caso de entraves legais ou regulatórios, procure um advogado especializado em direito à saúde.
Reis Advocacia Sociedade de Advogados é um escritório com atuação nas diversas área do Direito, com especialistas preparados para melhor atende-lo, com sua atividade pautada na honestidade, ética, celeridade e eficiência.